آنچه در این مطلب خواهید خواند
تلانژکتازی ماکولا (MacTel) نوع ۲ بیماری است که به سلولهای شبکیه چشم که نور را تشخیص میدهند، آسیب میرساند. وقتی MacTel دارید، دید مرکزی شما به مرور زمان به آرامی بدتر میشود زیرا سلولهای خاصی در شبکیه شما تجزیه میشوند و رگهای خونی آن تغییر میکنند. این تغییرات میتواند دیدن با دید مرکزی شما، بینایی که به شما در خواندن و رانندگی کمک میکند، را بسیار دشوارتر کند.
دکتر دایانا دو، استاد چشم پزشکی و معاون رئیس امور بالینی در موسسه چشم بایرز دانشگاه استنفورد، جراح شبکیه است که انواع بیماریهای از دست دادن بینایی از جمله دژنراسیون ماکولا (AMD) وابسته به سن و بیماری چشمی دیابتی را درمان میکند. او به بررسی بیماریهایی با سوالات بیپاسخ که نیاز به مطالعه علمی بیشتر برای یافتن درمانهای مؤثر دارند، علاقهمند است. او بخش عمدهای از دوران حرفهای خود را صرف تحقیقات MacTel کرده است.
او میگوید: «در اوایل دوران کاریام در موسسه چشم ویلمر در دانشکده پزشکی دانشگاه جانز هاپکینز، زمان قابل توجهی را صرف بررسی MacTel کردم. با همکاری بسیاری از همکاران، سیر طبیعی این بیماری را بررسی کردیم و علاوه بر این، یک کارآزمایی بالینی برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی تزریق داخل زجاجیهای فاکتور رشد اندوتلیال ضد عروقی، که با نام VEGF نیز شناخته میشود، برای MacTel انجام دادیم.»
تزریقهای ضد VEGF به تثبیت یا بهبود بینایی در شرایطی مانند دژنراسیون ماکولا (AMD) مرتبط با سن، رتینوپاتی دیابتی (DR) و ادم ماکولا دیابتی (DME) کمک میکنند، اما این مطالعه در نهایت نشان داد که این تزریقها برای بهبود نتایج بینایی در MacTel مفید نیستند. با این حال، دکتر دایانا دو میگوید، کاری که آنها در طول این مطالعه انجام دادند، درک کلی از این بیماری را به میزان قابل توجهی افزایش داد.
با این دانش عمیقتر، همراه با تحقیقات انجام شده توسط پروژه MacTel، با حمایت مالی موسسه تحقیقات پزشکی Lowy، دانشمندان و پزشکان در سراسر جهان به پیشبرد نوآوری در زمینه بیماریها ادامه دادهاند.
پیشرفت در درک بیماریها
در طول دهه گذشته، پیشرفتهای قابل توجهی در تحقیقات مربوط به MacTel حاصل شده است. از طریق این تحقیقات، دانشمندان شروع به درک بهتر ریشه فرآیند بیماری MacTel کردهاند.
از کجا میتوان درباره MacTel بیشتر آموخت؟
دو میگوید: «بیش از ۳۰ سال پیش، مکتل یک بیماری عروقی شبکیه در نظر گرفته میشد که با رگهای غیرطبیعی و نشتکننده در شبکیه مرتبط بود. با این حال، همکاری علمی از طریق پروژه مکتل کشف کرد که مکتل در واقع یک بیماری عصبی با اختلال عملکرد سلولهای مولر است.»
سلولهای گلیال مولر، سلولهای حمایتی هستند که برای کمک به حفظ سلامت شبکیه شما حیاتی هستند. آنها به تنظیم فرآیندهایی مانند مرگ سلولی کمک میکنند و از ساختار شبکیه پشتیبانی میکنند. چیزی که دانشمندان به دلیل تحقیقات دهه گذشته بهتر درک کردهاند این است که در فرآیند بیماری MacTel، سلولهای مولر به آرامی تخریب میشوند.
دو میگوید: «این امر منجر به بینظمی و سپس آتروفی شبکیه بیرونی میشود. این تغییرات دژنراتیو منجر به علائم بینایی و کاهش دید مرکزی میشوند.»
این نگاه عمیقتر به ریشههای بیماری، دانشمندان را به سمت توسعه یک درمان جدید با هدف کاهش سرعت تخریب عصبی سوق داده است.
انسلتو (Encelto): اولین درمان تایید شده توسط FDA برای مکتل
در مارس ۲۰۲۵، پس از دو کارآزمایی بالینی تصادفی فاز III با نتایج امیدوارکننده، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) انسلتو را به عنوان اولین درمان برای کاهش سرعت پیشرفت مکتل تأیید کرد.
«امیدوارم در دهه آینده، پیشرفتهای پزشکی که میتوانند بینایی را حفظ و حتی بهبود بخشند، ادامه یابد. من مشتاقم ببینم آینده چه چیزی را در چنته دارد.»دکتر دیانا دو
انسلتو همان چیزی است که ژن درمانی مبتنی بر سلول کپسوله شده نامیده میشود. پزشک آن را از طریق جراحی در قسمت ژلهای چشم شما (حفره زجاجیه) قرار میدهد. این ایمپلنت تقریباً به اندازه یک دانه برنج است و پروتئینی به نام فاکتور نوروتروفیک مژگانی (CNTF) آزاد میکند.
چشم شما برای محافظت از سلولهای شبکیه به CNTF نیاز دارد. Encelto با تولید مداوم CNTF و تغذیه شبکیه، گیرندههای نوری را حفظ کرده و سرعت تغییرات دژنراتیو ناشی از MacTel را کاهش میدهد.
پیش از Encelto، پزشکان هیچ درمان اثباتشدهای برای کاهش سرعت پیشرفت خود MacTel نداشتند. تنها تاکتیک برای مدیریت بیماری، رسیدگی به عوارض مرحله آخر مانند رشد رگهای خونی جدید بود.
دو میگوید: «ثابت شده است که انسلتو سرعت از دست دادن گیرندههای نوری را در مکتل کاهش میدهد. گیرندههای نوری مهم هستند زیرا سلولهای حساس به نوری هستند که به چشمان ما امکان دیدن میدهند.»
در آزمایشهای بالینی، انسلتو آسیب گیرندههای نوری را حدود ۵۵ درصد کاهش داد. این درمان در ژوئن ۲۰۲۵ در دسترس پزشکان قرار گرفت.
دو میگوید: «این پیشرفت یک گزینه هیجانانگیز است زیرا میتواند به حفظ گیرندههای نوری شبکیه کمک کند و به بیماران اجازه دهد کیفیت زندگی بهتری داشته باشند.»
