آنچه در این مطلب خواهید خواند
کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانس تیرتین (ATTR-CM) نوعی آمیلوئیدوز است که گروهی از بیماریها را شامل میشود که در آنها پروتئینهای غیرطبیعی (آمیلوئیدها) تجمع یافته و بر نواحی از بدن تأثیر میگذارند. ATTR-CM یک بیماری قلبی طولانیمدت و پیشرونده است که در آن آمیلوئیدها در قلب تجمع مییابند. این امر عملکرد صحیح قلب را دشوارتر میکند.
ویندامکس اولین داروی یک بار در روز برای ATTR-CM بود که به کاهش سرعت پیشرفت بیماری و بهبود کیفیت زندگی شما کمک میکند.
نحوه عملکرد ویندامکس
دو نوع ATTR-CM وجود دارد (به جدول زیر مراجعه کنید). در هر دو نوع، تجمع پروتئینی به نام ترانستیرتین (TTR) وجود دارد. پروتئین TTR در کبد، مغز و شبکیه چشم ساخته میشود. این پروتئین به حمل هورمون تیروئید (تیروکسین) و ویتامین A (رتینول) در بدن کمک میکند. در ATTR-CM، پروتئین TTR ضعیف و ناپایدار است. این امر باعث تجمع پروتئین در قلب و سایر اندامها میشود. عضله قلب ضخیم و سفت میشود که منجر به نارسایی قلبی میشود.
| ATTR-CM | جزئیات | علائم |
| نوع وحشی (wtATTR) | همچنین به آن آمیلوئیدوز سیستمیک پیری گفته میشود.در افراد مسن به دلیل تغییرات وابسته به سن در پروتئین TTR رخ میدهد.بیشتر در مردان سفید پوست بالای ۶۰ سال دیده میشود | علائم نارسایی قلبیخستگی غیرمعمول (کوفتگی)تنگی نفس یا مشکل در تنفستورم پا، مچ پا یا ساق پاافزایش وزن غیرمعمول سریع علائم دیگربیحسی، سوزن سوزن شدن یا درد در انگشتان دست، کمر، پا یا انگشتان پااسهال یا یبوستحالت تهوع یا احساس سیری سریع |
| ارثی (hATTR) | ناشی از تغییر (جهش) در ژن TTR شماارثی به این معنی است که ژن غیرطبیعی میتواند از یکی از اعضای نزدیک خانواده منتقل شود. شایعترین جهش (V122I) تقریباً همیشه در سیاهپوستان یافت میشود.میتواند علاوه بر قلب، سایر اندامهای بدن را نیز تحت تأثیر قرار دهد |
ارائه دهنده خدمات درمانی شما بر درمان علائم شما تمرکز خواهد کرد و تغییرات سبک زندگی مانند رژیم غذایی و ورزش را توصیه خواهد کرد. تا زمان تأیید Vyndamax، فقط مدیریت علائم یا پیوند قلب یا کبد وجود داشت. اکنون، داروهای جدیدی وجود دارند که میزان پروتئینهای غیرطبیعی TTR را کاهش میدهند. Vyndamax حاوی تافامیدیس است که اولین ماده فعال تولید شده برای ATTR-CM بود. Vyndamax به تثبیت پروتئین TTR کمک میکند. این امر باعث کاهش تجمع پروتئین و کند شدن پیشرفت بیماری میشود.
چه مطالعاتی انجام شد؟
یک مطالعه انجام شد تا مشخص شود که آیا تافامیدیس، ماده مؤثر در Vyndamax، برای ATTR-CM در مقایسه با دارونما ایمن و مؤثر است یا خیر. مطالعات کنترلشده با دارونما به محققان کمک میکند تا تفاوتها در فواید یا مضرات یک دارو را در مقایسه با عدم درمان مشاهده کنند. افراد به مدت 30 ماه، روزانه 20 میلیگرم، 80 میلیگرم یا دارونما مصرف کردند.
همه افراد شرکتکننده در این مطالعه بر اساس بیوپسی، نوع وحشی (76٪) یا ارثی (24٪) ATTR-CM تشخیص داده شدند . افراد شرکتکننده در این مطالعه حداقل 18 سال سن داشتند و میانگین سنی آنها 74 سال بود. اکثر افراد شرکتکننده در این مطالعه سفیدپوست (80٪)، 14٪ سیاهپوست، 5٪ آسیایی و 1٪ سایر افراد بودند. کمی بیش از نیمی از افراد نارسایی قلبی کلاس II داشتند که بیماری متوسطی با محدودیتهای فعالیت بدنی است.
هر فرد در این مطالعه بر اساس علائم زیر، دچار درگیری قلبی بود:
- ضخیم شدن عضله قلب بر اساس ضخامت بیش از ۱۲ میلیمتر که در اکوکاردیوگرام مشاهده میشود
- سابقه نارسایی قلبی، با حداقل یک بار بستری شدن در بیمارستان به دلیل نارسایی قلبی یا درمان خاص برای کمک به علائم یا نشانههای نارسایی قلبی
- سطح بالای (≥ ۶۰۰ پیکوگرم در میلیلیتر) پپتید ناتریورتیک نوع N-ترمینال پرو-B (NT-proBNP)، که پروتئینی در بدن است و وقتی قلب شما سختتر از حد معمول کار میکند، افزایش مییابد.
- یک آزمون پیادهروی ۶ دقیقهای (6MWT) با مسافتی بیش از ۱۰۰ متر (تقریباً ۳۳۰ فوت)، که توانایی فیزیکی را اندازهگیری میکند.
اثربخشی با بررسی تعداد افرادی که به هر دلیلی در طول مطالعه فوت کردند، که «مرگ و میر به هر علتی» نامیده میشود، و تعداد افرادی که در پایان 30 ماه به دلیل مشکلات قلبی در بیمارستان بستری شدند، اندازهگیری شد. هدف این بود که ببینیم آیا افرادی که تافامیدیس مصرف میکنند در مقایسه با افرادی که دارونما مصرف میکنند، عمر طولانیتری دارند یا به بستری شدن کمتری نیاز دارند. سایر اقدامات شامل تغییرات در آزمون 6MWT و پرسشنامه کاردیومیوپاتی کانزاس سیتی – خلاصه کلی (KCCQ-OS) بود که به بررسی کیفیت زندگی میپردازد.
چه مزایایی در مطالعات مشاهده شد؟
نشان داده شد که تافامیدیس در مقایسه با دارونما پس از 30 ماه درمان، مرگ و میر ناشی از همه علل و بستری شدن در بیمارستان مرتبط با قلب را کاهش میدهد.
مرگ و میر به هر دلیلی. افرادی که تافامیدیس مصرف کردند، در مقایسه با افرادی که دارونما مصرف کردند (57٪)، احتمال زنده ماندن یا عدم نیاز به پیوند قلب یا ریه در 30 ماه (71٪) بیشتر بود. این نشان میدهد که تافامیدیس ممکن است در کند کردن پیشرفت ATTR-CM شما نقش داشته باشد.
بستری شدن در بیمارستان به دلیل مشکلات قلبی. افرادی که تافامیدیس مصرف میکردند، حدود ۰.۴۸ بار در سال به دلیل مشکلات قلبی به بیمارستان مراجعه میکردند، در حالی که افرادی که دارونما مصرف میکردند، حدود ۰.۷۰ بار در سال به بیمارستان مراجعه میکردند. این بدان معناست که افرادی که تافامیدیس مصرف میکردند، کمتر از افرادی که دارونما مصرف میکردند، به بیمارستان مراجعه میکردند. در واقع، خطر نیاز به بستری شدن در بیمارستان برای افرادی که تافامیدیس مصرف میکردند، حدود ۳۲٪ کمتر بود.
6MWT و KCCQ-OS. ابزارهایی هستند که برای بررسی تناسب اندام کلی، سلامت قلب و تأثیر علائم بر فعالیتهای روزانه استفاده میشوند. این مطالعه نشان داد افرادی که تافامیدیس مصرف کردند در مقایسه با افرادی که دارونما مصرف کردند، در هر دو آزمون عملکرد بهتری داشتند. به طور متوسط، افرادی که تافامیدیس مصرف کردند، توانستند 76 متر (250 فوت) راه بروند و احساس بهتری را گزارش کردند و در پرسشنامه 14 امتیاز بالاتر کسب کردند. این تغییرات از 6 ماه پس از شروع درمان مشاهده شد.
مطالب بیشتری برای شما داریم
موضوع موردنظر خود را انتخاب کنید و به مجموعهای از مطالب پزشکی و سلامت دسترسی داشته باشید.
نتایج شما ممکن است با آنچه در مطالعات بالینی مشاهده شده است متفاوت باشد. شما و ارائه دهنده خدمات درمانی خود باید تعیین کنید که آیا مزایای آن بر خطرات احتمالی غلبه دارد یا خیر.
نشانههایی که نشان میدهد دارو مؤثر است
پس از چند ماه، ممکن است شاهد بهبود در فراوانی یا شدت علائم خود باشید. ممکن است برخی از تغییرات زیر را مشاهده کنید:
- تنگی نفس کمتر
- انجام آسانتر کارهای فیزیکی، مانند پیادهروی یا بالا رفتن از پلهها
- کاهش مراجعه به بیمارستان به دلایل قلبی
ویندامکس به تدریج اثر میکند، بنابراین ممکن است تغییرات سریعی در علائم خود مشاهده نکنید. هدف بلندمدت، کند کردن پیشرفت بیماری است، بنابراین پیگیری علائم و بررسی آنها با پزشک معالجتان مهم است. حتی اگر تغییرات فوری در علائم خود احساس نمیکنید، همیشه مصرف دارو را ادامه دهید. پزشک معالج شما ممکن است با آزمایشهای مختلف، قلب شما را نیز تحت نظر داشته باشد.
آیا باید آزمایش ژنتیک انجام دهم؟
اگر ATTR-CM ارثی دارید، با پزشک خود در مورد آزمایش ژنتیک برای جهش TTR صحبت کنید. بستگان نزدیک، مانند خواهر و برادر یا فرزندان بالغ، نیز میتوانند در معرض خطر AATR-CM باشند. اگر مشخص شد که شما یا یکی از اعضای خانوادهتان جهش TTR دارید، با پزشک خود در مورد مشاوره ژنتیک صحبت کنید تا به شما در درک نتایج و تعیین مراحل بعدی کمک کند.
چه نوع تعاملاتی میتواند رخ دهد؟
همیشه در مورد هرگونه داروی تجویزی یا بدون نسخه (OTC)، واکسنها، ویتامینها/مواد معدنی، محصولات گیاهی و سایر مکملهایی که استفاده میکنید، به پزشک خود اطلاع دهید.
ویندامکس میتواند بر سطح خونی برخی داروها تأثیر بگذارد. این امر ممکن است خطر عوارض جانبی این داروها را افزایش دهد. در صورت استفاده از هر یک از سوبستراهای پروتئین مقاوم در برابر سرطان سینه (BCRP) زیر، با پزشک خود مشورت کنید:
- داروهای ضد سرطان مانند جفیتینیب (ایرسا)، ایماتینیب (گلیوک) یا متوترکسات (ترکسال و دیگران)
- داروهای کلسترول مانند روزوواستاتین (کرستور)
- آنتیبیوتیکهایی مانند سیپروفلوکساسین (سیپرو)
- داروهای ضد ویروسی حاوی لامیوودین یا زیدوودین
- سولفاسالازین (آزولفیدین)، دارویی که معمولاً برای بیماری التهابی روده، آرتریت روماتوئید یا سایر بیماریهای خودایمنی استفاده میشود
این لیست کاملی از داروهایی که ممکن است با ویندامکس تداخل داشته باشند، نیست. در مورد تمام داروهای تجویزی یا بدون نسخه (OTC)، ویتامینها/مواد معدنی، محصولات گیاهی یا سایر مکملهایی که مصرف میکنید یا اخیراً مصرف کردهاید، به داروساز یا ارائه دهنده خدمات درمانی خود اطلاع دهید. این به آنها کمک میکند تا تشخیص دهند که آیا تداخلی وجود دارد یا خیر یا اینکه آیا نیاز به تنظیم دوز دارید یا خیر.
دریافت داروی شما
ویندامکس یک داروی تخصصی محسوب میشود، که دارویی گرانقیمت است و برای بیماریهای نادر، پیچیده یا طولانیمدت (مزمن) مصرف میشود. این دارو به فرآیندی متفاوت از دریافت نسخه از داروخانه محلی نیاز دارد. این فرآیند به شما کمک میکند تا روند درمان خود را پیگیری کنید. ارائهدهنده خدمات درمانی شما برای شروع این فرآیند با شما، شرکت بیمه شما و/یا تولیدکننده همکاری خواهد کرد.
در اینجا برخی از تفاوتهایی که ممکن است انتظار داشته باشید، آورده شده است.
تأیید بیمه. بیمه شما ممکن است برای استفاده از این دارو به تأیید نیاز داشته باشد که به آن مجوز قبلی نیز گفته میشود. شرکت بیمه، نسخه ارائه دهنده خدمات درمانی شما را بررسی میکند تا مطمئن شود که تحت پوشش بیمه است و روندی را که باید دنبال شود، تعیین میکند.
داروخانه تخصصی. ممکن است لازم باشد هر ماه برای تهیه داروی خود از یک داروخانه تخصصی استفاده کنید . داروساز با ارائه دهنده خدمات درمانی و شرکت بیمه شما همکاری میکند، در مورد نحوه مصرف و نگهداری دارو به شما کمک میکند، عوارض جانبی را کنترل میکند و زمان تجدید دارو را پیگیری میکند. این داروخانه همچنین در مورد نحوه تهیه دارو، چه در فروشگاه و چه از طریق پست، با شما همکاری خواهد کرد. ارائه دهنده خدمات درمانی شما با شما و شرکت بیمه شما در مورد اینکه از کدام داروخانه استفاده کنید و اطلاعاتی که ارائه خواهد شد، همکاری خواهد کرد.
